Veppanu（Vepdegestrant）是全球首个获批上市的蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）靶向新药，于2026年5月1日获美国FDA批准，用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者深圳配资门户，且患者需在至少接受过一线内分泌治疗后出现疾病进展。
核心突破：从“抑制”到“降解”的治疗范式革新
传统内分泌疗法通过阻断或部分降解雌激素受体（ER）来控制肿瘤生长，但易因ESR1突变导致耐药。Veppanu作为口服异双功能蛋白降解剂，采用全新机制：
一端结合ER蛋白（包括野生型和突变型）；
另一端招募E3泛素连接酶（如cereblon）；
形成“三元复合物”，诱导ER被泛素化并由蛋白酶体系统彻底清除。
这种“事件驱动”的催化式降解模式，能高效消除耐药性突变受体，实现更持久的抗肿瘤效果。
关键临床证据（基于VERITAC-2研究）
在270名ESR1突变患者中，Veppanu展现出显著优于标准治疗氟维司群的疗效：
中位无进展生存期（PFS）达5.0个月，是氟维司群组（2.1个月）的两倍以上；
疾病进展或死亡风险降低43%（HR = 0.57, P = 0.0001）；
客观缓解率（ORR）为19%，远高于对照组的4%。
而在未筛选突变状态的总体人群中未见显著差异，进一步证明其精准治疗属性。
伴随诊断支持无创检测
FDA同步批准Guardant360 CDx作为其伴随诊断工具，可通过抽血检测血浆中循环肿瘤DNA（ctDNA）的ESR1突变状态，实现快速、无创的患者筛选，提升临床决策效率。
用药方案与安全性
推荐剂量：200 mg，每日一次口服，随餐服用，持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。
常见不良反应（≥10%）包括疲劳、ALT/AST升高、白细胞减少、恶心、肌肉骨骼疼痛等，多为1-2级，整体耐受性良好。
重大临床意义
Veppanu的获批标志着PROTAC技术首次成功应用于实体瘤治疗，不仅为内分泌治疗耐药的乳腺癌患者提供了全新选择，更验证了“靶向降解”策略的成药性与临床价值，推动全球制药行业加速布局该前沿领域。
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