
Veppanu适用于ER阳性、HER2阴性且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者,且患者需在至少接受过一线内分泌治疗后出现疾病进展。
详细适应症说明
分子分型要求:肿瘤为雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)。
突变状态要求:经FDA授权的检测方法(如Guardant360 CDx液体活检)确认存在雌激素受体1(ESR1)突变。
治疗史要求:既往已接受至少一线内分泌治疗(如芳香化酶抑制剂、他莫昔芬或氟维司群)并出现疾病进展,其中可包含CDK4/6抑制剂治疗。
疾病阶段:适用于晚期或转移性乳腺癌,不适用于早期乳腺癌的辅助治疗。
用药前关键步骤
为确保疗效,必须在用药前进行ESR1突变检测。FDA已批准Guardant360 CDx作为其伴随诊断工具,可通过血液样本(液体活检)无创检测循环肿瘤DNA(ctDNA)中的ESR1突变,帮助精准筛选获益人群。
作用机制与临床优势
Veppanu是一种口服蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC),通过诱导雌激素受体(ER)蛋白的彻底降解,阻断癌细胞生长信号。在ESR1突变患者中:
中位无进展生存期达5.0个月,显著优于氟维司群的2.1个月;
疾病进展或死亡风险降低43%;
客观缓解率(ORR)为19%,远高于对照组的4%。
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